Interferón alfa pre polycytémiu veru

Polycythemia vera je typ pomaly rastúceho novotvaru lokalizovaného do kostnej drene, ktorého hlavným prejavom je nadmerná tvorba červených krviniek. Aj keď polycytémia vera nie je liečiteľná, s dobrým lekárskym manažmentom budú ľudia, ktorí majú tento stav, bežne žiť desaťročia.

Jednou z terapií, ktorá sa používa na liečbu polycytémie vera, je interferón alfa. Podáva sa ako injekcia.

Zatiaľ čo sa interferón alfa zvyčajne nepovažuje za liečbu prvej voľby pre polycytémiu vera a zatiaľ čo vedľajšie účinky môžu jeho použitie obmedziť, väčšina ľudí s týmto ochorením, ktorí sú liečení interferónom alfa, má priaznivé výsledky.

Polycythemia veru

Polycythemia vera je jedným z ôsmich typov myeloproloferatívnych novotvarov (MPN), rodiny porúch, pri ktorých kostná dreň produkuje nadmerné množstvo určitých druhov buniek (napríklad polycythemia vera produkuje príliš veľa červených krviniek a esenciálna trombocytémia produkuje príliš veľa. trombocyty) alebo nadmerná fibróza (primárna myelofibróza). Polycythemia vera sa môže vyskytnúť v akomkoľvek veku, ale je oveľa bežnejšia u ľudí starších ako 60 rokov.

Zatiaľ čo poruchy MPN, vrátane polycythemia vera, sa nepovažujú za malignity, ak sa neliečia, môžu viesť k smrteľným komplikáciám a niekedy môžu prerásť do zhubných nádorov.

Pri polycytémii vera je počet červených krviniek vyšší ako obvykle - často oveľa vyšší ako normálne. Polycytémia môže viesť k zvýšenému riziku krvácania. Ak je počet červených krviniek tiež dosť vysoký, môže dôjsť k spomaleniu prietoku krvi a zvýšeniu zrážania krvi, čo môže viesť k blokovaniu žíl alebo tepien a následkom, ako je srdcový infarkt, mŕtvica a pľúcna embólia.

U ľudí s polycythemia vera sa môže tiež vyvinúť zväčšená slezina a gastrointestinálne vredy. Okrem toho môžu mať množstvo nepríjemných alebo invalidizujúcich príznakov, ako je strata hmotnosti, bolesti hlavy, závraty, silné svrbenie (svrbenie kože - klasicky po horúcej sprche), ľahké podliatiny, slabosť, únava, rozmazané videnie a eryrhromelalgia (pálivá bolesť ruky alebo nohy). Dna je tiež častým problémom ľudí s týmto ochorením.U malého počtu z nich sa môže nakoniec vyvinúť malígna leukémia.

Na polycytémiu vera neexistuje žiadny liek. Existuje však množstvo spôsobov liečby, ktoré môžu znížiť počet červených krviniek a zmierniť alebo eliminovať príznaky spôsobené týmto stavom. Medzi tieto liečby patrí interferón alfa.

Použitie interferónu alfa

Interferóny zahŕňajú skupinu malých signálnych proteínov vytvorených prakticky každým tkanivom v tele, ktorých hlavnou funkciou je obrana proti vírusovým infekciám (tj. „Interferencia“ s nimi). Keď je bunka infikovaná vírusom, interferóny signalizujú bunke, aby začala produkovať látky, ktoré môžu zabrániť replikácii vírusu.

Interferóny majú tiež účinky, ktoré môžu pomôcť v boji proti určitým bakteriálnym infekciám a ktoré môžu brzdiť rast novotvarov. Konkrétne môžu interferóny inhibovať rast abnormálnych buniek a zvyšovať aktivitu bielych krviniek, ktoré môžu napadnúť a usmrcovať nádorové bunky.

Existujú tri typy interferónov - alfa, beta a gama - ktoré sú produkované rôznymi typmi buniek v tele a ktoré majú trochu odlišné účinky. Vedci vyvinuli všetky z nich na lieky, ktoré sa používajú na liečbu rôznych typov infekcií, novotvarov a iných stavov.

Interferón alfa sa osvedčil pri liečbe chronickej hepatitídy B alebo C, genitálnych bradavíc a pri niektorých druhoch rakoviny vrátane malígneho melanómu, Kaposiho sarkómu spojeného s AIDS a folikulárneho lymfómu.

Jedným použitím interferónu alfa je liečba polycytémie vera.

Aj keď sa interferón alfa v súčasnosti nepovažuje za liečbu prvej línie tohto stavu, je to pre mnohých ľudí s polycytémiou vera dôležitá terapia.

Liečba polycytémie veru

Vzhľadom na to, že v súčasnosti neexistuje žiadna liečba, je cieľom liečby polycythemia vera kontrola symptómov a predĺženie prežitia.

Liečba je založená na tom, či je pacient považovaný za pacienta s vysokým alebo nízkym rizikom. Ľudia, ktorí majú menej ako 60 rokov a nemajú v anamnéze abnormálne krvné zrazeniny, sa považujú za ľudí s nízkym rizikom. Za osoby s vysokým rizikom sa považujú osoby, ktoré majú 60 alebo viac rokov alebo majú v anamnéze krvné zrazeniny.

Pacienti s nízkym rizikom sú zvyčajne liečení flebotómiou (odberom krvi) na zníženie počtu červených krviniek a nízkymi dávkami aspirínu na prevenciu krvných zrazenín. (Aspirín je tiež primerane účinný pri zmierňovaní dvoch príznakov, ktoré sú charakteristické pre polycytémiu vera - svrbenie a erytromelalgia.) Flebotómia sa zvyčajne vyžaduje každý týždeň s cieľom udržať hematokrit (miera objemu krvi pripadajúca na červené krvinky) pod 45%. Akonáhle je to pod 45%, vyžaduje sa flebotómia každé dva až štyri týždne alebo menej.

Vysoko rizikoví pacienti sú tiež liečení flebotómiou a aspirínom, ale navyše im je podávaná „cytoreduktívna“ terapia, čo je medikamentózna liečba zameraná na inhibíciu schopnosti kostnej drene produkovať nadmerné množstvo červených krviniek.

Okrem inhibície produkcie červených krviniek cytoreduktívna terapia často zlepšuje mnohé príznaky spôsobené polycytémiou vera. Z tohto dôvodu sa cytoreduktívna terapia bežne používa aj u pacientov s nízkym rizikom, ktorí majú problémové a pretrvávajúce príznaky.

Pri liečbe polycytémie vera sa používa niekoľko cytoredukčných liekov, vrátane hydroxymočoviny, busulfánu, ruxolitinibu a interferónu alfa.

Väčšina odborníkov považuje hydroxymočovinu za najlepšiu voľbu prvej voľby, pretože sa používa už desaťročia, je relatívne lacná a je primerane dobre tolerovaná.

Busulfán prestal byť v prospech liečby polycytémie vera, pretože bol slabo spojený s pretrvávajúcim potlačením kostnej drene a rozvojom leukémie. Dnes sa používa hlavne vtedy, keď boli vyskúšané a zlyhali iné lieky.

Ruxolitinib je schválený FDA na liečbu polycytémie vera ako lieku druhej voľby, najmä u ľudí, u ktorých zlyhala hydroxymočovina. Nie je to liek prvej voľby hlavne kvôli jeho nákladom a preto, že jeho dlhodobá účinnosť a toxicita nie sú úplne známe. V praxi si väčšina odborníkov vyhradzuje použitie pre ľudí s polycythemia vera, ktorí majú výrazné zväčšenie sleziny, pretože ruxolitinib je obzvlášť účinný pri znižovaní zväčšenia sleziny.

Interferón alfa pre polycytémiu vera. Interferón alfa je pravdepodobne najobľúbenejším liekom druhej voľby na polycytémiu vera. Pri liečbe tohto stavu je dosť efektívny. Až 80% pacientov liečených interferónom alfa dosahuje kontrolu svojich červených krviniek, zníženie symptómov (vrátane svrbenia) a zmenšenie veľkosti sleziny. Niektoré štúdie naznačujú, že interferón alfa môže produkovať o niečo lepšiu kontrolu chorôb ako hydroxymočovina.

Interferón alfa je však ťažšie tolerovateľný ako hydroxymočovina a je tiež podstatne nákladnejší.

Novšia forma interferónu alfa, nazývaná pegylovaný interferón alfa-2a (predávaný pod značkou Pegasys), sa v súčasnosti javí ako najpriaznivejší typ interferónu alfa na liečbu polycytémie vera.

„Pegylovaný“ označuje skutočnosť, že k interferónu alfa bol pridaný polyetylénglykolový reťazec. Pegylácia znižuje vedľajšie účinky lieku a zvyšuje jeho znášanlivosť a predlžuje jeho aktivitu (znižuje frekvenciu injekcií). Prebiehajú štúdie porovnávajúce účinnosť pegylovaného interferónu alfa-2a s hydroxymočovinou.

Pegylovaný interferón alfa-2a sa podáva ako subkutánna injekcia, počínajúc dávkou 45 mikrogramov (mcg) týždenne, a podľa tolerancie sa dávka zvyšuje na maximum 180 mcg týždenne, pričom sa sleduje hematokrit a príznaky.

Vedľajšie účinky

Medzi časté vedľajšie účinky pegylovaného interferónu alfa-2a patria nevoľnosť, vracanie, chrípkové ochorenia, horúčka, nespavosť, podráždenosť, bolesť svalov a strata chuti do jedla.

Menej časté, ale závažnejšie vedľajšie účinky zahŕňajú indukciu autoimunitných chorôb vrátane psoriázy, lupusu a reumatoidnej artritídy; závažné poruchy nálady a depresie, ktoré môžu zahŕňať halucinácie, mániu a agresívne správanie; zvýšená náchylnosť na infekcie; a zvýšenie krvného tlaku, ktoré môže viesť k mŕtvici.

Slovo od Verywell

Interferón alfa je liek pochádzajúci z ľudských buniek, ktorý moduluje imunitný systém, bojuje proti určitým infekciám a má protinádorovú aktivitu. Je užitočný pri liečbe polycytémie vera, formy novotvaru. V súčasnosti sa tento liek považuje za liek druhej voľby.

V randomizovaných štúdiách sa hodnotia nové formulácie interferónu alfa zamerané na zníženie toxicity a predĺženie trvania účinku, aby sa zistilo, či by sa z nich nakoniec mohol stať liek prvej voľby pre polycytémiu vera.