Experimentálne liečivo ALS spomaľuje progresiu ochorenia v predbežnej štúdii

koto_feja / Getty Images

Kľúčové jedlá

• Nový liek na liečbu ALS spomalil progresiu ochorenia u pacientov v novej štúdii.
• Rozdiel medzi pacientmi, ktorí užívali liek a tými, ktorí užívali placebo, bol malý, ale významný.
• Asi 12 000 až 15 000 ľudí v USA má ALS.

Experimentálny liek môže pomôcť spomaliť progresiu amyotrofickej laterálnej sklerózy mozgu (ALS) podľa novej štúdieNew England Journal of MedicineMožnosti liečby pacientov s ALS sú veľmi obmedzené, preto vedci dúfajú, že tento liek môže potenciálne slúžiť ako doplnková liečba.

Podľa Národného ústavu pre neurologické poruchy a mozgovú príhodu (NINDS) je ALS skupina zriedkavých neurologických ochorení, ktoré zahŕňajú nervové bunky zodpovedné za kontrolu dobrovoľných pohybov svalov, ako je žuvanie, chôdza a rozprávanie. Toto ochorenie je progresívne, čo znamená príznaky sa časom zhoršujú a v súčasnosti neexistuje žiadny liek. Každý rok je v USA diagnostikovaných asi 5 000 ľudí s ALS.

Pre štúdiu, ktorá bola zverejnená 3. septembra, vedci testovali nový liek, ktorý je kombináciou nátriumfenylbutyrátu-taurursodiolu s názvom AMX0035, na pacientoch s ALS. Z týchto pacientov dostalo nový liek 89, zatiaľ čo 48 dostalo placebo. Vedci potom sledovali pacientov 24 týždňov a merali progresiu ich ochorenia pomocou stupnice funkčnej klasifikácie revidovanej amyotrofickej laterálnej sklerózy (ALSFRS-R), čo je meranie závažnosti ALS pacienta.

Na konci štúdie mali pacienti, ktorí užívali AMX0035, pomalší funkčný pokles ako tí, ktorí užívali placebo. Vedci požadovali ako ďalší krok pre túto drogu dlhšie a väčšie skúšky.

"Je to dôležitý krok vpred a veľmi nádejná správa pre ľudí s ALS a ich rodiny," hovorí Verywell vedúca autorky štúdie Sabrina Paganoni, MD, PhD, odborná asistentka na Harvardskej lekárskej fakulte a rehabilitačnej nemocnici v Spauldingu. „Pacienti, ktorí boli liečení liekom AMX0035, si udržali fyzickú funkciu dlhšie ako tí, ktorí dostávali placebo. To znamená, že si zachovali väčšiu samostatnosť pri činnostiach každodenného života, ktoré sú pre pacientov dôležité, ako napríklad schopnosť chodiť, rozprávať a prehĺtať jedlo. “

Čo to pre vás znamená

Skúška liečby liekom ALS liekom AMX0035 stále prebieha. Ale časom sa tento nový liek môže stať ďalším základom liečby ALS.

Pochopenie ALS

Keď má pacient ALS, dochádza k postupnému zhoršovaniu jeho motorických neurónov alebo nervových buniek zabezpečujúcich komunikáciu z mozgu do miechy a svalov, vysvetľuje NINDS. Pri ALS motorické neuróny v mozgu a mieche degenerujú alebo odumierajú a prestať posielať správy do svalov. Výsledkom je, že svaly postupne slabnú, trhajú sa a strácajú sa. Mozog časom nie je schopný ovládať dobrovoľné pohyby svalov.

„ALS je veľmi ťažké ochorenie pre pacientov a rodinu,“ hovorí Verywellovi Amit Sachdev, lekár, riaditeľ divízie neuromuskulárnej medicíny na Michiganskej štátnej univerzite.

Osoba s ALS nakoniec stratí schopnosť hovoriť, jesť, hýbať sa a dýchať, hovorí NINDS.

Väčšina ľudí s ALS zomiera na respiračné zlyhanie do 3 až 5 rokov od objavenia sa symptómov, uvádza NINDS. Asi 10% ľudí s diagnózou prežije 10 alebo viac rokov.

Ako môže AMX0035 pomôcť

V súčasnosti neexistuje účinná liečba na zastavenie alebo zvrátenie progresie ochorenia. Existujú však spôsoby liečby, ktoré môžu pacientovi pomôcť zvládnuť jeho príznaky a zlepšiť ich pohodlie. Pacientom s ALS sa zvyčajne podáva kombinácia liekov s potenciálnou fyzikálnou terapiou a výživovou podporou.

Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) schválil lieky riluzol (Rilutek) a edaravon (Radicava) na liečbu ALS. Riluzol môže pomôcť znížiť poškodenie motorických neurónov a predĺžiť prežitie človeka o niekoľko mesiacov, zatiaľ čo edaravon môže pomôcť spomaliť pokles každodenného fungovania pacienta.

AMX0035 nie je náhradnou liečbou existujúcich liekov, hovorí Paganoni. Namiesto toho sa predpokladá, že môže slúžiť ako doplnková terapia.

Sabrina Paganoni, MD, PhD

To nám hovorí, že na čo najefektívnejší boj s ALS môžeme potrebovať kombináciu rôznych spôsobov liečby.

V tejto najnovšej štúdii už väčšina pacientov užívala riluzol, edaravon alebo oboje. „AMX0035 priniesol ďalšiu výhodu v starostlivosti o štandard starostlivosti,“ hovorí Paganoni. „Okrem toho sú mechanizmy účinku týchto liekov odlišné. To nám hovorí, že na čo najefektívnejší boj proti ALS môžeme potrebovať kombináciu rôznych spôsobov liečby. “

Nebol vyvinutý jediný liek, ktorý by úplne zastavil progresiu ALS, ale odborníci dúfajú v budúcnosť liečby ALS. "Sú potrebné nové liečebné postupy," hovorí Sachdev. "Tento liek by bol dobrým krokom."

Sachdev však varuje, že AMX0035 nie je zázračným liekom na ALS. „V tomto pokuse pacienti neustále ustupovali," hovorí. „Ich pokles sa spomalil, ale iba mierne."

Na škále ALSFRS-R hodnotili účastníci štúdie, ktorí užívali AMX0035, v priemere o 2,32 bodu viac na škále 0-48, ktorá odbúrava schopnosť pacienta samostatne vykonávať 12 denných činností, ako je napríklad rozprávanie, chôdza a písanie.

Čo sa stane ďalej s AMX0035

Táto konkrétna štúdia bola pomerne krátka, takže nebolo jasné, či by liek mohol oddialiť smrť človeka a poskytnúť mu väčšiu kontrolu nad pohybmi svalov na ďalšie mesiace, hovorí Sachdev. Súd však stále pokračuje.

Účastníci, ktorí test absolvovali, dostali možnosť dlhodobo užívať AMX0035. "Toto rozšírenie je dôležité, pretože nás naučí o vplyve lieku na prežitie," hovorí Paganoni. "Účastníkov sledujeme už tri roky."

Paganoni dúfa v budúcnosť liečby ALS.

„Spomalenie choroby je dôležitým cieľom pri rýchlo progresívnom ochorení, ako je ALS, pretože pomalšie ochorenie znamená dlhšie udržanie fyzických funkcií a väčšiu samostatnosť pri každodenných činnostiach,“ hovorí. „Dúfame, že v budúcnosti budeme schopní nájsť lieky alebo kombináciu liekov, ktoré dokážu ochorenie úplne zastaviť alebo dokonca zvrátiť. Medzitým nám každý úspešný príbeh, ako je tento, hovorí, že sme na dobrej ceste. “