Roger Harris / Science Photo Library / Getty Images
Kľúčové jedlá
- FDA schválila liek Nucala, liek na ťažké astmu, na liečbu skupiny zriedkavých porúch krvi nazývaných HES.
- Toto je prvá nová liečba schválená pre HES za posledných desať rokov.
- V klinickej štúdii došlo k HES vzplanutiu o 50% menej pacientov užívajúcich Nucalu v porovnaní s pacientmi dostávajúcimi placebo.
Droga tradične používaná na liečbu ťažkej astmy bola schválená pre hypereozinofilné syndrómy (HES), čo z nej robí prvý liek schválený na liečbu skupiny zriedkavých porúch krvi za takmer 14 rokov.
25. septembra Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) schválil liek Nucala (mepolizumab) na liečbu HES u ľudí vo veku 12 rokov a starších. Nucala je konkrétne určená pre tých, ktorí zažili HES šesť mesiacov alebo dlhšie.
Čo sú hypereozinofilné syndrómy?
Poruchy krvi s HES sa vyznačujú vysokou hladinou eozinofilov, ktoré sú bielymi krvinkami bojujúcimi s chorobami. Podľa Americkej akadémie alergie na astmu a imunológiu má väčšina zdravých ľudí v krvi menej ako 500 eozinofilov / mikroliter. Ľudia s HES však majú zvyčajne v krvi viac ako 1 500 eozinofilov / mikroliter bez identifikovateľnej príčiny.
Tieto extra eozinofily sa môžu dostať do orgánov, ako je pokožka, pľúca, srdce a nervový systém, čo spôsobuje zápal a nakoniec vedie k dysfunkcii orgánov.
Príznaky HES závisia od postihnutej časti tela. Ak HES ovplyvňuje vašu pokožku, môžu sa u vás vyskytnúť príznaky ako ekzém a žihľavka. Ak HES ovplyvňuje vaše pľúca, príznaky môžu zahŕňať kašeľ, dýchavičnosť a sipot.
Ako môže Nucala pomôcť
V prípade ťažkej astmy účinkuje Nucala tak, že zabraňuje nadmernej tvorbe eozinofilov, ktoré spôsobujú zápal dýchacích ciest. Robí to väzbou na proteín zodpovedný za reguláciu eozinofilov nazývaný interleukín (IL-5), blokujúci väzbu IL-5 na receptory v tele.
Pretože eozinofily sú tiež spojené s HES, vedcov zaujímalo, či by Nucala mohla pomôcť. A výsledky štúdie z roku 2019 uskutočnenej farmaceutickou spoločnosťou GSK naznačili, že by to mohlo byť.
„Predpokladá sa, že mepolizumab [Nucala] účinkuje pri znižovaní hladín eozinofilov v krvi a dôkazy naznačujú, že má potenciál ako možnosť cielenej liečby pre rad zápalových ochorení vyvolaných zvýšenými eozinofilmi,“ hovorí Gerald Gleich, MD, alergológ, imunológ a odborník na HES. s univerzitou v Utahu uviedol vo vyhlásení spojenom so štúdiou: „Tieto údaje sú veľmi sľubné a mali by poskytnúť nádej pacientom postihnutým týmto zriedkavým, život ohrozujúcim stavom spôsobeným eozinofilným zápalom,“ dodal HES.
V randomizovanej, dvojito zaslepenej štúdii dostávalo 108 účastníkov okrem štandardnej liečby buď injekciu Nucaly, alebo placebo každé štyri týždne počas 32 týždňov. Zatiaľ čo 56% skupiny s placebom malo počas 8-mesačnej štúdie vzplanutie HES, vzplanutie zaznamenalo iba 28% skupiny s Nucalou.
HES sa zvyčajne lieči steroidmi alebo chemoterapiou, pričom druhá z nich môže mať významné vedľajšie účinky. Niektorí pacienti s HES liečení liekom Nucala hlásili iba mierne vedľajšie účinky, vrátane infekcie horných dýchacích ciest a bolesti končatín.
Čo to pre vás znamená
Nucala môže byť účinnejšia a mať menej vedľajších účinkov ako súčasné liečby HES. Ak žijete s jednou z týchto krvných porúch, zvážte otázku, či sa máte Nucaly opýtať svojho lekára.