Klinická štúdia fázy 1 je prvou fázou troch alebo štyroch fáz výskumných štúdií zameraných na testovanie liečby na ľuďoch. Hlavným cieľom klinického skúšania je zistiť, či je liek alebo postup bezpečný pre humánne použitie. Pred klinickými skúškami fázy 1 musí byť liek intenzívne študovaný na bunkách choroby v laboratóriu a / alebo na laboratórnych zvieratách. Úloha klinických štúdií fázy 1 s rakovinou sa však v posledných rokoch nesmierne zmenila, hlavne vďaka projektu Human Genome Project (HGP). HGP, ktorý bol dokončený v roku 2003, umožnil vedcom objaviť postupnosť všetkých génov nachádzajúcich sa u ľudí, čo umožnilo pokrok v diagnostike a liečbe mnohých chorôb vrátane rakoviny. Pred HGP sa často uskutočňovali klinické skúšky nových experimentálnych liekov. úsilie „poslednej priekopy“, len s malou šancou, že by to človeku prospelo. Namiesto toho môže byť účasť na klinickom skúšaní fázy 1 vynikajúcou (a jedinou) možnosťou predĺženia života.
Yuri_Arcurs / Getty Images
Navyše, pretože veľa liekov testovaných v týchto štúdiách bolo starostlivo vyvinutých tak, aby interferovali s konkrétnymi cieľmi napríklad v progresii a šírení rakoviny, majú tendenciu byť menej „riskantné“ ako v minulosti. V súčasnosti existuje veľa ľudí, ktorí prežili rakovinu vďaka existencii týchto experimentálnych pokusov.
Pamätajte, že účelom klinických skúšok je nájsť liečbu, ktorá buď lepšie funguje, alebo má menej vedľajších účinkov ako lieky, ktoré sú v súčasnosti k dispozícii. Všetky lieky používané na liečbu rakoviny (alebo akýchkoľvek stavov) boli raz testované v klinickom skúšaní. A počas tohto skúšobného obdobia boli jediní ľudia, ktorí boli schopní využívať výhody tejto liečby, tí, ktorí boli zaradení do študijnej skupiny pre klinické skúšky.
Definícia a účel klinických štúdií fázy 1
Musia sa vykonať klinické skúšky fázy 1, aby sa zistilo, či ide o experimentálny liek alebo liečbujebezpečné.Po testovaní v laboratóriu alebo na zvieratách (tzv. Predklinické testovanie) sa vstupuje do 1. fázy klinického skúšania, ktoré zahŕňa testovanie na ľuďoch. Je dôležité si uvedomiť, že predklinické testovanie je často rozsiahle a je potrebné nájsť významné a pozitívne výsledky, aby bolo možné schváliť pokus s človekom.
Charakteristiky
Klinické skúšky fázy 1 zahŕňajú iba malý počet ľudí, ktorí určujú, či je liek alebo liečba bezpečná, a určujú najlepšiu dávku lieku a spôsob jeho podávania (orálne alebo intravenózne). Spravidla sa používa nízka dávka liekov a skupina sa dá rozdeliť tak, že niekto dostane vyššiu dávku a iný nižšiu dávku lieku.
Aj keď primárnym účelom týchto štúdií je hodnotenie bezpečnosti liečby, môžu tiež určiť, že liečba priaznivo účinkuje proti rakovine, ak zaradené subjekty dobre reagujú na liek (napríklad ak sa rakovina stabilizuje alebo sa zmenší jej veľkosť).
Monitorovanie
Pretože štúdie fázy 1 sú prvými štúdiami, ktoré sa majú testovať na ľuďoch, a preto prinášajú najväčšie riziká, ľudia zapojení do štúdie sú výskumníkmi štúdie zvyčajne veľmi pozorne sledovaní. Napríklad sa môžu pravidelne odoberať vzorky krvi a moču. Okrem toho sa tieto štúdie často uskutočňujú v hlavných onkologických centrách (napríklad v určených centrách Národného onkologického ústavu), v ktorých pôsobia onkológovia špecializujúci sa na konkrétne typy rakoviny.
Ďalšie fázy klinických štúdií
Existujú tri fázy klinických štúdií, ktoré musia byť dokončené pred schválením lieku Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA).bezpečnéna konci klinického skúšania fázy 1 sa potom môže presunúť ďalej do klinického skúšania fázy 2, aby sa zistilo, či je liečbaefektívne. Ak sa liek alebo liečba považuje za bezpečnú v štúdii fázy 1 a účinnú v štúdii fázy 2, vstúpi do klinickej štúdie fázy 3. Klinické štúdie fázy 3 majú oveľa väčšie študijné možnosti a robia sa preto, aby sa zistilo, či je liečba nielen bezpečná a efektívna, ale ajúčinkuje lepšie alebo má menej vedľajších účinkovnež sú v súčasnosti dostupné liečby.
Klinické štúdie fázy 1 sa zmenili
Fáza 1 klinických skúšok a to, čo môžete očakávať, ak ste zaradení do jedného, sa za posledných pár rokov výrazne zmenilo.
Vďaka pokroku v presnej medicíne, ktorý umožňuje liečbe zohľadniť individuálne genetické rozdiely, je pravdepodobné, že klinické štúdie fázy 1 budú aj naďalej ponúkať viac prísľubu pre jednotlivcov, ako iba uskutočňovanými štúdiami, aby sa zistilo, či je liek bezpečný.
Cielená rakovinová terapia, ktorá sa zameriava na špecifické bunkové abnormality a líši sa od štandardnej chemoterapie, môže pomôcť pri zmenetvojKoniec koncov, ak dokážete zabrániť konkrétnemu kroku, ktorým musí rakovina prejsť, aby sa rozdelila (a tým rástla a šírila), existuje rozumná šanca, že rakovina, o ktorej sa preukázalo, že je na tomto kroku závislá, zareaguje.
Cielené lieky často držia rakovinu pod kontrolou nejaký čas, rovnako ako lieky na imunoterapiu môžu mať za následok trvalú dlhodobú odpoveď.
Príklad: Vitrakvi (Larotrectinib)
Príkladom úspešného klinického skúšania fázy 1 je cielená terapia Vitrakvi (Larotrectinib), ktorej bolo udelené urýchlené schválenie FDA v roku 2018. Tento liek účinkuje tak, že inhibuje krok v raste rakoviny, ktorá má konkrétnu genetickú skôr ako na rakovinu (skúmali sa ľudia s viac ako 17 typmi rakoviny, vrátane dospelých aj detí).
V klinických skúšaniach fázy 1, ktoré skončili schválením, sa liek podával ľuďom s pokročilým karcinómom, ktorí buď nemali k dispozícii žiadne ďalšie možnosti liečby, alebo u nich došlo k progresii. Z účastníkov štúdie 75% odpovedalo na liek a mnohí pokračovali v odpovedi aj po skončení obdobia štúdie po deviatich mesiacoch. Na porovnanie, ak by ľudia boli liečení chemoterapiou (ak to bola len možnosť), väčšina by videla ich rakovinu postupovať do šiestich mesiacov. Dokonca sa našlo niekoľko ľudí s metastatickým alebo inoperačným karcinómom, u ktorých bola progresia nádoru dostatočne významná na to, aby bolo možné vykonať chirurgický zákrok.
Zvažovanie klinickej štúdie fázy 1
Existuje niekoľko dôvodov, prečo niekto môže zvážiť účasť na klinickom skúšaní fázy 1. Jednou z nich je nádej na zlepšenie medicíny, ktorá môže v budúcnosti pomôcť iným s rovnakou chorobou. Ďalšou je nádej, že nový liek alebo postup, ktorý ešte nebol testovaný na ľuďoch, ponúkne šancu na prežitie, keď zlyhajú iné spôsoby liečby. Jediným spôsobom, ako sa dá dosiahnuť pokrok v liečbe rakoviny a následnom prežití, je účasť ľudí na klinických skúškach. To znamená, že klinické skúšky nie sú pre každého.
Riziká a výhody
Ak uvažujete o účasti na jednej z týchto štúdií, je dôležité vziať do úvahy všetky riziká a prínosy klinických štúdií. Často je užitočné poznačiť si plusy aj mínusy štúdie na list papiera, aby ste mohli viditeľne zvážiť svoje možnosti. Neexistuje správna alebo nesprávna voľba, iba voľba, ktorá je pre vás najlepšia.
Ďalšie možnosti príjmu experimentálnych liekov
Jediným spôsobom, ako môžete použiť experimentálny (vyšetrovací) liek, je väčšinou účasť na klinickom skúšaní. Nie vždy to tak je a niektorí ľudia môžu mať nárok na súcitné užívanie drog alebo na rozšírený prístup k liekom, ktoré zatiaľ nie sú schválené FDA. Ak nemáte nárok na klinické skúšanie, ale skúmaný liek sa javí ako sľubný pre konkrétnu rakovinu sa môžu rozhodnúť pre súcitné užívanie drog.
Spodná čiara
Klinické skúšky fázy 1 sú prvými lekárskymi štúdiami, v ktorých sa testuje nový alebo novo vylepšený liek na ľuďoch. Aj keď to tradične vyvoláva úzkosť a viedlo to k vtipom o tom, že ste „morča“, na tieto počiatočné štúdie sa dá pozerať rôznymi spôsobmi. Z jednej strany môžu byť rizikové. Hlavným účelom týchto pokusov je koniec koncov zistiť, či je liek pre ľudí bezpečný (a tiež získať predstavu o najvhodnejšej použitej dávke).
Z iného uhla pohľadu však môžu výhody prevážiť riziká klinického skúšania fázy 1. Mnoho klinických štúdií fázy 3 porovnáva lieky, ktoré už boli preskúmané. U pacientov s rakovinou môže byť nádej, že liek zlepší prežitie, hoci len na niekoľko mesiacov. Nový experimentálny liek (a možno nová kategória liekov) môže pomôcť viac ako čokoľvek iné, čo je v súčasnosti k dispozícii.
.jpg)
