Ashish Kumar / EyeEm / Getty Images
Kľúčové jedlá
- FDA schválila 4. septembra 2020 pralsetinib (Gavreto), selektívny liek s inhibítorom RET, na FET-pozitívne nemalobunkové karcinómy pľúc (NSCLC) a na rakovinu štítnej žľazy zmenenú 1. decembra 2020. Zloženie: 100% bavlna.
- Tento liek a ďalšie podobné látky poskytujú pacientom s týmito diagnózami cielenejšiu možnosť liečby.
- Ochotní účastníci klinického skúšania môžu formovať budúcnosť starostlivosti o rakovinu pre ostatných.
Morgan Romero mala 17 rokov, keď jej diagnostikovali papilárny karcinóm štítnej žľazy - najbežnejší typ rakoviny štítnej žľazy, často diagnostikovaný u žien do 30 rokov. Zatiaľ čo rakovina štítnej žľazy nie je zriedkavá a vysoko liečiteľná, Romerov konkrétny prípad sa rýchlo skomplikoval kvôli rozsahu rakoviny. šíriť, zatiaľ čo zostávajú nezistené. A nebyť autonehody, zostala by neodhalená ešte dlhšie.
"Bol som v aute s mamou a zrazu bol pred nami 18-kolesový automobil," hovorí Romero pre Verywell a podrobne popisuje nehodu z roku 2012.
Nezdalo sa, že by Romero mala nejaké bezprostredne život ohrozujúce zranenia, ale pretože má rázštep chrbtice, lekári na pohotovosti mali obavy z možného poranenia krčnou ranou.
„Vykonali veľa testov a povedali:„ Krk máte v poriadku, ale našli sme vám škvrny v pľúcach, “hovorí.
Komplikovaná diagnóza
Romero navštívila vo svojom domovskom meste Dallas v Texase pulmonológa, ktorý zistil, že príslušné oblasti pochádzajú z papilárneho karcinómu štítnej žľazy, ktorý sa rozšíril do pľúc.
Romero podstúpila tyroidektómiu, chirurgické odstránenie štítnej žľazy a ošetrenie rádioaktívnym jódom, aby zabila zvyšky tkaniva štítnej žľazy v tele, napriek tomu sa nezlepšovala. Jej lekári odporučili hospicovú starostlivosť, ale Romero nebol pripravený tento plán prijať.
"Nie, na to som príliš mladý," spomína si Romero na lekárov.
MUDr. Vivek Subbiah, ktorý liečil Romera, hovorí Verywellovi, že je bežné, že mladší pacienti majú diagnostikovaný tento typ rakoviny až do neskorších štádií.
"U mladších pacientov vidíme rakovinu prítomnú neskôr, pretože sa cítia dobre," hovorí.
S podporou svojej mamy sa Romero rozhodla v roku 2013 vyhľadať odborné znalosti MD Anderson Cancer Center v Houstone v Texase. Ich odborný multidisciplinárny endokrinný tím ju ošetroval dvoma postupnými terapiami, lenvatinibom a potom sorafenibom. Nejaký čas pracovali, ale nakoniec Romerova rakovina postúpila a ona celkom ochorela.
Romero bola hospitalizovaná pre zápal pľúc a v januári 2018 trikrát vyžadovala mechanickú ventiláciu. Jej hmotnosť klesla na 70 libier.
Pretože jej nádor mal niečo, čo sa nazýva mutácia RET, začala sa Romero starať o starostlivosť z Klinického centra pre cielenú terapiu, oddelenia klinických štúdií MD Andersona.
Čo sú RET pozitívne rakoviny?
U niektorých druhov rakoviny štítnej žľazy spôsobujú špecifické zmeny v usporiadaní počas transfekcie (RET) gén, aby bunky vytvorili abnormálnu formu proteínu RET kinázy. Táto zmenená bielkovina podporuje rast rakovinových buniek. V niektorých prípadoch, ako napríklad Romero, sa tieto bunky môžu šíriť do pľúc, ale nie všetky rakoviny pľúc s pozitívnym výsledkom RET. zo štítnej žľazy. Niektoré rakoviny pozitívne na fúziu RET začínajú v pľúcach.
Nádory pozitívne na fúziu RET sa vyskytujú u asi 2% nemalobunkových karcinómov pľúc (NSCLC) a približne 10 až 20% papilárnych karcinómov štítnej žľazy, hovorí Subbiah.
Nádej poskytuje nová klinická štúdia
„Keď Morgan [vstúpila do našej klinickej štúdie] v roku 2018, bola chorá a rapídne klesala. Bola viackrát prijatá do nemocnice kvôli kyslíku a mala ťažkosti s dýchaním, “hovorí Subbiah.
Subbiah a MD Andersonov liečebný tím mali pocit, že Romero je vhodným kandidátom na experimentálnu medikáciu nazvanú pralsetinib (Gavreto), selektívny inhibítor RET, ktorý pri niektorých druhoch rakoviny vykazuje sľubné výsledky.
Inhibítory RET napádajú proteín RET pri rakovine štítnej žľazy a rakovine pľúc mutáciou génu RET.
Okrem pralsetinibu schválil Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) 8. mája 2020 ďalší inhibítor RET selpercatinib (Retevmo). Tieto lieky sa užívajú ústami vo forme kapsúl. , zvyčajne raz alebo dvakrát denne.
Po rokoch bez zlepšenia túžil Romero vyskúšať liek.
„Keď som vyšla z nemocnice a bola som schopná prehltnúť, povedala som„ Poďme na medicínu! “, Spomína si.
Po tom, čo bol na ventilátore, sa Romero musel naučiť znova prehĺtať a bál sa, že sa zadusí tabletkami. Napriek tomu hovorí, že pokiaľ ide o jej šance na zlepšenie, zostala optimistická.
"Morgan bol jedným z prvých pacientov s papilárnym karcinómom štítnej žľazy, ktorí sa prihlásili do tohto pokusu," hovorí Subbiah. "Ona a jej rodina boli vysoko motivovaní."
Časté vedľajšie účinky inhibítorov RET
- Suché ústa
- Hnačka alebo zápcha
- Vysoký krvný tlak
- Cítiť sa unavený
- Opuch v rukách alebo nohách
- Kožná vyrážka
- Vysoká hladina cukru v krvi
- Bolesť svalov a kĺbov
- Nízky počet bielych krviniek, červených krviniek alebo krvných doštičiek
- Zmeny v iných krvných testoch
Druhá šanca na život
Romero a jej liečebný tím zaznamenali okamžitú pozitívnu reakciu na pralsetinib.
"Väčšinou sa mi darí veľmi dobre a nemal som žiadne väčšie problémy," hovorí Romero. "Som opäť hladný." Vlasy mi dorastajú. “
"Morgan mala viac energie, zlepšila sa jej schopnosť vykonávať každodenné činnosti a do dvoch mesiacov prestala vyžadovať kyslík," hovorí Subbiah. "Nádor sa zmenšil a klinicky vyzerá dobre." Je to iný človek. “
Romero pokračuje v užívaní pralsetinibu každý deň. Má zdravotné komplikácie spôsobené rázštepom chrbtice, pre dýchacie ťažkosti si však nevyžadovala ďalšie pobyty v nemocnici. Jej pľúcne výrastky, pokiaľ sú stále prítomné, zostávajú stabilné.
Romero si nedávno splnila svoj dlhoročný sen. Vyštudovala psychológiu na vysokej škole.
Dôležitosť klinických štúdií
Subbiah hovorí, že pacienti so zriedkavými rakovinami, ako je Romero, môžu mať veľký vplyv účasťou v klinických skúškach. Tradičné spôsoby liečby môžu u mnohých pacientov spôsobiť závažné vedľajšie účinky a novšie spôsoby liečby poskytujú lepšie možnosti. Jediným spôsobom, ako sa môže novšia terapia stať široko dostupnou, je absolvovanie klinického skúšania.
„Klinické skúšky sú podstatným a základným prvkom nového objavu a vývoja nových liekov,“ hovorí Subbiah. „Klinické skúšky sú nevyhnutnou podmienkou FDA predtým, ako môže byť nový produkt„ schválený FDA “a uvedený na trh. Schválenie FDA otvára dvere mnohým pacientom, ktorí nemôžu prísť do veľkých onkologických centier. Morgan umožnil skutočným pacientom v skutočný svet na získanie prístupu k tejto droge, “
Subbiah sa zasadzuje za častejšie molekulárne skríningové testy, ktoré pomáhajú identifikovať zriedkavé typy rakoviny liečené novšími a pokrokovými metódami liečby.
„Molekulárne testovanie je čoraz bežnejšie a dostupnejšie, ale stále to nie je štandardné,“ hovorí Subbiah.„Pacienti by sa mali zasadzovať za molekulárne testovanie, najmä ak ide o zriedkavú diagnózu, rakovina sa rozšírila alebo nie je veľa možností liečby. Laboratóriá sa zadržiavajú vzoriek, takže je možné požiadať o molekulárne testovanie. Rakovina sa tiež môže pri rozširovaní meniť, takže by mohlo byť užitočné požiadať o molekulárne testovanie na novej vzorke biopsie z metastatických miest. “
