Willie B. Thomas / Getty Images
AKTUALIZÁCIA
Panel externých odborníkov FDA 6. novembra dospel k záveru, že klinické údaje nepodporujú schválenie lieku Biogen’s Alzheimer’s aducanumab. Desať z 11 členov panelu hlasovalo za to, že údaje poskytnuté spoločnosťou Biogen nie sú dostatočné na preukázanie toho, že aducanumab môže spomaliť kognitívny pokles u ľudí s Alzheimerovou chorobou.
Teraz musí FDA určiť, či budú pokračovať v schvaľovaní lieku.
Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) sa plánuje začiatkom novembra stretnúť s odbornou komisiou, ktorá by mala pomôcť určiť, či by mal byť kontroverzný liek na liečbu Alzheimerovej choroby schválený na spotrebiteľské použitie. Liek známy ako aducanumab sa vlani skúmal v klinických štúdiách, ktoré boli zastavené. Výrobca lieku Biogen neskôr zverejnil údaje, ktoré naznačujú, že tento liek je skutočne účinný pri spomalení progresie Alzheimerovej choroby.
Výbor expertov sa zíde prostredníctvom online konferenčnej platformy 6. novembra, podkladové materiály a vopred zaznamenané prezentácie však budú podľa FDA dostupné verejnosti najmenej dva pracovné dni vopred. FDA tiež vytvorila dokumentáciu kde môže verejnosť zapisovať pomocou údajov, informácií a zobrazení. Amit Sachdev, lekár, riaditeľ neurologického oddelenia na Michiganskej štátnej univerzite, tvrdí, že skupina odborníkov je „štandardnou súčasťou schvaľovacieho procesu“.
Aducanumab má legendárnu históriu. Spoločnosť Biogen zastavila dve klinické skúšky fázy 3 pre tento liek v marci 2019 po zistení, že liek nesplnil svoje ciele liečby Alzheimerovej choroby. Spoločnosť tiež ukončila vývoj aducanumabu. Avšak 22. októbra 2019 spoločnosť Biogen odhalila, že žiadajú o povolenie lieku FDA na trh.
V tlačovej správe spoločnosť Biogen vysvetlila, že spoločnosť opätovne analyzovala údaje zo štúdie tak, aby zahŕňala pacientov, ktorí pokračovali v užívaní tejto drogy aj po dátume, ktorý bol ukončený do 26. decembra 2018 do 21. marca 2019. Jedna štúdia ukázala „Významné zníženie klinického poklesu,“ uviedla spoločnosť.
„Pacienti, ktorí dostávali aducanumab, zaznamenali významné výhody v oblasti poznávania a funkcií, ako sú pamäť, orientácia a jazyk,“ pokračovalo oznámenie. „Pacienti tiež pocítili výhody pri každodennom živote, vrátane vedenia osobných financií, vykonávania domácich prác, ako je upratovanie, nakupovanie, pranie bielizne a samostatného cestovania z domu.“
Spoločnosť Biogen v novembri 2019 tiež uviedla, že by sa od spoločnosti nemalo vyžadovať, aby vykonala ďalší pokus.
Táto droga získala zmiešané reakcie lekárskych a Alzheimerových spoločenstiev. Alzheimerova asociácia v tlačovej správe uviedla, že je „podporované“, že spoločnosť Biogen bude pokračovať v schvaľovaní aducanumabu FDA, a dodala: „vo všetkých účinných liekoch, ktoré sa v súčasnosti používajú a ktoré sa považujú za bezpečné, by sa malo pokračovať v určovaní ich účinnosti.“
Niektorí sa však rozhodli pre sociálne médiá, aby povedali, že schválenie lieku je unáhlené.
Podľa Alzheimerovej asociácie má Alzheimerovu chorobu viac ako 5 miliónov Američanov. Toto ochorenie je šiestou najčastejšou príčinou smrti v USA a v súčasnosti neexistuje žiadna lekárska liečba, ktorá by zastavila jeho vývoj. Ak by bol schválený, aducanumab by sa stal prvá terapia povolená na spomalenie poklesu Alzheimerovej choroby.
Čo to pre vás znamená
Ak je aducanumab schválený, môže pomôcť spomaliť progresiu príznakov u ľudí s Alzheimerovou chorobou. Ak máte niekoho blízkeho s touto chorobou, opýtajte sa svojho lekára, či je pre neho liek vhodný, ak bude k dispozícii na spotrebiteľské použitie.
Základy aducanumabu
Aducanumab je monoklonálna protilátka, čo znamená, že je to laboratórne vytvorená verzia protilátky. Protilátka je bielkovinová zložka imunitného systému, ktorá cirkuluje v krvi. Protilátky rozpoznávajú cudzorodé látky v tele a pracujú na ich neutralizácii.
Aducanumab, ktorý sa podáva intravenózne, sa selektívne viaže na vybrané amyloidné proteíny. Pri Alzheimerovej chorobe sa abnormálne hladiny určitých amyloidových proteínov zhlukujú a vytvárajú plaky, ktoré sa zhromažďujú medzi neurónmi a narúšajú funkciu buniek. Stále prebiehajú výskumy, aby sa lepšie pochopilo, ako a v akom štádiu Alzheimerovej choroby majú určité formy amyloidov vplyv na toto ochorenie a jeho postup.
V jednom klinickom skúšaní aducanumab preukázal podstatné zníženie amyloidových plakov.
„Toto zistenie bolo robustné a nespochybniteľné; plaky boli výrazne znížené vo všetkých skúmaných kortikálnych mozgových oblastiach, “uvádza sa v správe publikovanej vLancet„Avšak klinické účinky hodnotené pomocou štyroch klinických mierok po šiestich a 12 mesiacoch liečby boli oveľa menej isté.“ Správa napriek tomu tvrdí: „Táto prvotná štúdia preukázala, že aducanumab je silným nosičom amyloidových plakov.“
Čo si myslia odborníci?
Celkovo sú nadšení z možnosti ponúknuť liek pacientom. "Existujú ľudia, ktorí z toho budú mať úžitok," hovorí Sachdev.
Scott Kaiser, MD, geriater a riaditeľ Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute v Providence Saint John’s Health Center v Kalifornii, hovorí Verywell, že droga je „veľmi vzrušujúca“.
„Terapie zamerané na Alzheimerovu chorobu boli neuchopiteľné,“ hovorí. "V súčasnosti neexistuje žiadna zmysluplná farmaceutická terapia modifikujúca ochorenie." Skutočnosť, že existuje všetko, čo môže priniesť úžitok, je obrovský výkon. Ako niekto, kto sa každý deň stará o pacientov s demenciou, ak by ste mohli oddialiť progresiu príznakov, udržujte si nezávislosť ľudí na dlhšie obdobie, čo je dôležitý faktor v živote ľudí. “
Ak bude schválený, aducanumab „ponúka nádej pacientom a rodinám, kde je veľmi málo možností,“ hovorí Kaiser. Kaiser pripúšťa, že je „neobvyklé“, aby spoločnosť zmenila rozhodnutie o zastavení procesu. Dodáva však, že „keď sa pozriete na dôkazy, je zrejmé, že existujú výhody.“ Veľkou otázkou, hovorí Kaiser, je, či je potrebné urobiť viac štúdií na zistenie, či je liek bezpečný. „To je úlohou tohto výboru,“ hovorí.
Aj keď je droga sľubná, Sachdev zdôrazňuje, že „existuje obava, že liek v procese choroby bude pôsobiť príliš neskoro.“
Aj keď Sachdev tvrdí, že nádejný aducanumab môže v budúcnosti pomôcť niektorým pacientom s Alzheimerovou chorobou, zdôrazňuje tiež dôležitosť zdravého života. "Ladné starnutie často znamená určitú stratu pamäti." Je ťažké vedieť, u koho sa vyskytnú problémy pri každodenných činnostiach a u koho nie, “hovorí. "Pre väčšinu ľudí nebude nový liek tou správnou odpoveďou." Najlepším prístupom je podpora zdravého mozgu podporovaním zdravého tela. “
