Prípravky na liečbu reumatoidnej artritídy

Rozvoj liekov na reumatoidnú artritídu (RA), ktorý v súčasnosti vyvíjajú výrobcovia, obsahuje niekoľko sľubných nových liekov, ktoré by mohli pomôcť zlepšiť vyhliadky a kvalitu života ľudí s týmto oslabujúcim ochorením. Patria sem filgotinib, plivensia a ďalšie, o ktorých ste možno alebo možno ešte nepočuli.

Zavedenie biologických liekov na konci 90. rokov prinieslo revolúciu v liečbe RA a odvtedy vedci odhalili množstvo informácií o progresii ochorenia, zlepšení symptómov a o tom, ako by inovatívne budúce terapie mohli ďalej zlepšiť život ľudí s RA. Tieto vedomosti poháňajú výskum na zlepšenie života pacientov.

Liečba RA sa tradične zameriavala na zameranie na zápalové cesty a reakcie, ale teraz sa niektorí vedci presunuli do popredia s ďalšími prvkami, ktoré ovplyvňujú poruchu imunitného systému a progresiu reumatoidnej artritídy.

Keď je liek vo vývoji, znamená to, že ho výrobca testuje, či má požadovaný účinok a aké vedľajšie účinky môže spôsobiť. Tento dlhý a náročný proces zahŕňa laboratórne štúdie o mikroorganizmoch a zvieratách, pokusy na ľuďoch a schvaľovací proces amerického Úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA).

Filgotinib

Na konci roka 2019 spoločnosť Gilead Sciences, Inc., predložila FDA novú žiadosť o liečivo pre selektívny inhibítor Janus Kinase 1 (JAK-1) filgotinib (GLPG0634). Žiadosť žiada o schválenie orálnej medikácie ako liečby pre dospelých „ktorí žijú so stredne ťažkou až ťažkou“ RA.

Inhibítory JAK účinkujú tak, že bránia aktivite jedného alebo viacerých z Janus kinázových enzýmov, ktoré sú zodpovedné za bunkovú signalizáciu, ktorá spôsobuje zápal a imunitné reakcie pozorované pri RA.

Vysoko selektívny inhibítor JAK-1 sa zameriava skôr na špecifický enzým ako na celú skupinu. Vedci predpokladajú, že tento užší cieľ môže znamenať menej vedľajších účinkov a vyššie potenciálne dávky.

Filgotinib dokončil klinické štúdie fázy 3. Okrem žiadosti predloženej FDA spoločnosť Gilead predložila aj žiadosť o prioritné preskúmanie, čo môže urýchliť proces schvaľovania.

Peficitinib

Peficitinib je perorálny inhibítor JAK-1 a JAK-3, ktorý sa vyšetruje na RA. Zatiaľ je schválený na použitie ako liek RA iba v Japonsku, kde sa predáva pod názvom Smyraf.

Ako inhibítor JAK-1 a JAK-3 sa peficitinib zameriava na dva špecifické enzýmy Janus kinázy. Dve štúdie fázy 3 naznačili, že tento liek môže zlepšiť výsledky u ľudí so stredne ťažkou až ťažkou RA, ktorí nereagujú dobre na liek metotrexát a iné terapie.

Štúdie naznačujú, že liek zlepšuje príznaky a potláča deštrukciu kĺbov.

Peficitinib prechádza schvaľovacím procesom FDA pre dospelých so stredne ťažkou až ťažkou RA, ktorí nemôžu tolerovať alebo majú nedostatočnú odpoveď na metotrexát.

Navrhované použitie je buď ako monoterapia (samotná) alebo v kombinácii s antireumatikami modifikujúcimi chorobu (DMARD).

Plivensia

Plivensia (sirukumab) je injekčne podávaný inhibítor interleukínu-6 (IL-6). Interleukín-6 je látka produkovaná vašim imunitným systémom, ktorá sa podieľa na zápaloch. Predpokladá sa, že lieky, ktoré ju inhibujú, pomáhajú znižovať zápal.

V roku 2017 FDA zamietla novú žiadosť o liek Plivensia s odvolaním sa na nerovnováhu v počte úmrtí ľudí užívajúcich drogy oproti kontrolnej skupine. Avšak rok 2018RMD otvorenéSpráva hovorí, že bezpečnostný profil sirukumabu je podobný ako u iných anti-IL agentov. FDA musí tieto dôkazy ešte preskúmať.

Výskum naznačuje, že Plivensia môže v porovnaní s DMARD znížiť klinické príznaky a príznaky RA a znížiť poškodenie počas dvoch rokov. Štúdie fázy 3 naznačujú, že môže významne znížiť príznaky RA a inhibovať progresiu štrukturálneho poškodenia. takže u ľudí, ktorí nemajú úspech s DMARD.

Ak by bola nakoniec schválená, Plivensia by konkurovala dvom ďalším inhibítorom IL-6, ktoré sú v súčasnosti na trhu, Actemera (tocilizumab) a Kevzara (sarilumab).

ART-I02

ART-I02 skúma biofarmaceutická spoločnosť Athrogen. Je to liek na génovú terapiu, ktorý môže redukovať interferón-beta (IFN-β), ktorý produkuje proteíny, ktoré podporujú vývoj RA.

Predklinické štúdie zistili, že jedna injekcia ART-I02 do zvierat je prospešná na zvládnutie príznakov RA a iných typov artritídy, vrátane osteoartritídy.

Vedci sa v súčasnosti zaoberajú účinkom ART-102 na človeka.

ATI-450 / CDD-450

Tento liek sa kedysi označoval ako CDD-450, ale keď spoločnosť Aclaris Therapeutics, Inc. získala spoločnosť, ktorá ho vyvíjala, zmenilo sa označenie na ATI-450. (Alfanumerické označenia sú priradené pred všeobecnými názvami liekov.)

Je klasifikovaný ako selektívny inhibítor p38-alfa MAPK, čo znamená, že blokuje bunkovú komunikáciu, ktorá môže viesť k zápalu.

Štúdia z roku 2018 uvedená vJournal of Experimental Medicinezistí, že ATI-450 môže znížiť poškodenie spojené s RA. ATI-450 je navrhnutý na zastavenie zápalu a môže byť schopný znížiť poškodenie spojené so zápalovými autoimunitnými ochoreniami vrátane RA.

Na začiatku roku 2020 spoločnosť Aclaris oznámila pozitívne výsledky svojej prvej štúdie na ľuďoch vo fáze I a zámer prejsť na štúdie fázy II.

Očakáva sa, že tento nový liek bude mať oproti biologickým látkam určité výhody. Biologici je potrebné injikovať do krvi, čo ich robí pacientmi nákladnými a neobľúbenými. Okrem toho môže váš imunitný systém vidieť biologické lieky ako cudzích útočníkov a odmietnuť ich. ATI-450 bude k dispozícii ako pilulka a nepredpokladá sa, že bude mať rovnaký negatívny vplyv na imunitný systém.

Iberiotoxín

Tento neobvyklý liek je založený na jede škorpióna. Štúdia o hlodavcoch z roku 2018 uvedená vJournal of Pharmacology and Experimental Therapeuticspreukázali, že zložky v jede škorpióna môžu mať potenciál na zníženie závažnosti RA na zvieracích modeloch. V niektorých prípadoch vedci tvrdia, že dokonca zvrátilo poškodenie kĺbov.

Táto štúdia navyše ukazuje, že iberiotoxín môže mať menej vedľajších účinkov ako iné typy liekov na RA.

Vedci tvrdia, že iberiotoxín môže blokovať pôsobenie fibroblastov podobných synoviocytov (FLS), o ktorých sa domnievajú, že hrajú úlohu pri RA. Predpokladajú, že FLS môže vylučovať škodlivé zlúčeniny do kĺbov, ktoré potom napádajú imunitné bunky a podporujú zápal a bolesť kĺbov.

Výskum iberiotoxínu pre RA je v najskorších štádiách, takže je málo známe o jeho bezpečnosti alebo účinnosti.

Slovo od Verywell

V súčasnosti prebiehajúci výskum liekov na RA pokračuje a vedci z celého sveta skúmajú nové spôsoby prevencie a diagnostiky RA a liečby, ktoré sú účinné a menej nákladné. Dúfame, že pomôžeme ľuďom žijúcim s RA dosiahnuť život vysokej kvality a bez bolesti.