V marci 2019 americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil dva nové lieky na roztrúsenú sklerózu (MS): Mayzent (siponimod) a Mavenclad (kladribín). Ako terapie modifikujúce ochorenie sú tieto lieky určené na zníženie relapsov a / alebo spomalenie progresie ochorenia.
Mayzent a Mavenclad sú obaja schválení na liečbu relaps-remitujúcej roztrúsenej sklerózy (RRMS), ako aj aktívnej sekundárnej progresívnej roztrúsenej sklerózy (SPMS). Aktívny SPMS je typ SM, pri ktorom človek stále prežíva recidívy a súčasne zaznamenáva stály progresiu postihnutia spojeného s SM.
Mayzent (ale nie Mavenclad) je tiež schválený na liečbu klinicky izolovaného syndrómu (CIS).
Westend61 / Getty ImagesPrehľad Mayzent
Mayzent je modulátor sfingozín-1-fosfátového receptora, podobný Gilyene (fingolimod) a predpokladá sa, že účinkuje tak, že vylučuje určité biele krvinky (vaše bunky bojujúce proti infekcii) v lymfatických uzlinách človeka. Mayzent môže mať tiež priame protizápalové účinky na mozog a miechu.
Dávkovanie
Mayzent je perorálny liek (užívaný ústami). Liečivo sa na začiatku začína nízkou dávkou a potom sa titruje po dobu piatich dní. Na rozdiel od lieku Gilyena potrebujú sledovanie prvej dávky iba určití ľudia, väčšinou pacienti s určitými predchádzajúcimi srdcovými stavmi, napríklad s anamnézou:
- Nízka srdcová frekvencia (nazývaná sínusová bradykardia)
- Infarkt
- Zástava srdca
- Blokáda srdca
Efektívnosť
V skúške fázy III vLancet, viac ako 1 600 pacientov so sekundárne progresívnou SM bolo náhodne rozdelených do skupín, ktoré užívali buď liek Mayzent alebo placebo. Vedci zistili, že počet pacientov s potvrdenou progresiou zdravotného postihnutia (tri mesiace po užití prideleného lieku) bol signifikantne nižší v skupine liečenej liekom Mayzent ako v skupine s placebom.
Mayzent navyše znížil anualizovanú mieru relapsov (ARR) o 55%.
Varovania a vedľajšie účinky
V rámci vyššie uvedenej štúdie boli najbežnejšími vedľajšími účinkami Mayzentu:
- Bolesť hlavy
- Vysoký krvný tlak
- Zvýšenie pečeňových funkčných testov
Mayzent môže ďalej zvyšovať riziko infekcie osoby znížením počtu bielych krviniek. Mayzent môže spôsobiť makulárny edém a pred začatím liečby sa odporúča oftalmologické vyšetrenie. Mayzent môže tiež spôsobiť spomalenie srdcového rytmu a pokles pľúcnych funkcií. Krvný tlak by sa mal tiež monitorovať liečbou.
Po ukončení liečby Mayzentom sa môžu príznaky SM u človeka vrátiť a dokonca zhoršiť v porovnaní s pred alebo počas liečby. Preto je rovnako ako pri všetkých liekoch dôležité vysadiť liek iba pod vedením lekára. Po ukončení liečby informujte svojho lekára, či sa vaše príznaky SM zhoršia.
Na záver stojí za zmienku, že pri liekoch rovnakej triedy ako Mayzent bol hlásený zriedkavý stav nazývaný syndróm zadnej reverzibilnej encefalopatie (PRES).
Ak vás náhle postihnú silné bolesti hlavy, zmätenosť alebo zmena videnia, okamžite kontaktujte svojho lekára, pretože to môže byť príznakom PRES.
Zatiaľ čo sa PRES zvyčajne po vysadení lieku zlepšuje, môže viesť k mŕtvici, ak sa nelieči.
Výrobcovia lieku Mayzent odporúčajú, aby ženy v plodnom veku, ktoré užívajú tento liek, používali antikoncepciu počas jej vysadzovania a ešte 10 dní po jej ukončení.
Prehľad Mavenclad
Mavenclad je liek, ktorý znižuje počet bielych krviniek zapojených do útoku ničiaceho myelín pri SM. Myelín je ochranný obal nervových vlákien, ktorý pomáha účinne prenášať nervové signály; keď sa poškodia alebo zničia rôzne príznaky SM.
Vzhľadom na bezpečnostný profil Mavencladu sa tento liek odporúča ľuďom s SM, ktorí nemôžu tolerovať alebo dostatočne dobre reagovať na iný liek na MS. Inými slovami, nepovažuje sa to za možnosť liečby prvej línie, ako je Mayzent.
Dávkovanie
Mavenclad je perorálny liek s jedinečným liečebným režimom - podáva sa ako dvojročný liečebný kurz. Každý ročný liečebný kurz pozostáva z dvoch liečebných týždňov (nazývaných tiež cykly), ktoré budú trvať zhruba mesiac.
Mavenclad sa má užívať najmenej tri hodiny od iných perorálnych liekov. Má sa zapiť vodou a prehltnúť celé bez žuvania. Pri zaobchádzaní s liekom musia byť vaše ruky suché a potom si ich dobre umyť vodou.
Obmedzte kontakt s pokožkou a nedotýkajte sa nosa, očí a iných častí tela. Ak sa vám liek dostane na pokožku alebo na akýkoľvek povrch, ihneď ho umyte vodou.
Efektívnosť
V skúške fázy III vNew England Journal of Medicine, viac ako 1 300 pacientov s relapsujúcou SM bolo náhodne pridelených buď k lieku Mavenclad alebo k placebu.
Vyšetrovatelia zistili, že tí, ktorí užívali Mavenclad, mali nižší počet každoročných relapsov (viac ako 50 percent) v porovnaní s tými, ktorí užívali placebo. V porovnaní s placebom navyše Mavenclad znížil riziko progresie postihnutia a merania aktivity choroby pomocou magnetickej rezonancie (MRI) po 96 týždňoch.
Varovania a kontraindikácie
Pre Mavenclada existujú dve vážne upozornenia na čiernu skrinku:
- Mavenclad môže zvyšovať riziko malignity (rakoviny), takže je kontraindikovaný u ľudí so súčasnými malignitami.
- Mavenclad môže spôsobiť vrodené chyby, takže je kontraindikovaný u tehotných žien. V skutočnosti sa preto ženám v plodnom veku a mužom odporúča používať antikoncepciu počas užívania Mavencladu a najmenej šesť mesiacov po poslednej dávke.
Okrem tých, ktorí majú rakovinu alebo sú tehotné, sa Mavenclad neodporúča osobám, ktoré majú aktívne infekcie alebo sú pozitívne na vírus ľudskej imunodeficiencie (HIV), dojčia alebo majú alergiu na kladribín.
Možné vedľajšie účinky
Medzi najčastejšie vedľajšie účinky Mavencladu patria:
- Infekcie horných dýchacích ciest
- Bolesť hlavy
- Znížený počet bielych krviniek
Znížením počtu bielych krviniek môže Mavenclad zvýšiť riziko infekcie človeka, vrátane veľmi závažných infekcií, ako je tuberkulóza (TB), hepatitída B a C a pásový opar (herpes zoster).
Tento liek je okrem iných zdravotných rizík tiež spájaný s poranením pečene.
Slovo od Verywell
Mayzent aj Mavenclad ponúkajú nádej pre tých, ktorí žijú s MS, najmä pre tých, ktorí majú aktívnu sekundárne progresívnu MS.
Možno viac vzbudzuje dušu to, že tieto dva lieky sú detskými krokmi k tomu, aby sa nakoniec našlo liečenie. Predstavte si svet bez roztrúsenej sklerózy - krásna myšlienka, ktorá nás jedného dňa možno bude mať dosah.
